Gentherapie van leukemie met groeifactor-toxine genen

Door middel van deze wijziging wil de aanvrager CD34+ hemapoïetische stamcellen die zijn geïsoleerd uit beenmerg of navelstrengbloed, transduceren met lentivirale vectoren die het EGFP tot expressie brengen. Vervolgens wil de aanvrager deze getransduceerde cellen gaan inspuiten in immuun-gecompromitteerde RAG-2/γ-c dubbel knock-out muizen. Het in de kennisgeving beschreven lentivirale vectorsysteem staat centraal in het huidige advies.